FDA批准了由Alexion制药公司开发的补体抑制剂Soliris（Eculizumab）的扩展，用于治疗具有抗水通道蛋白4（aqp4）抗体的神经脊髓炎optica谱系疾病（nmosd）患者。这是美国食品和药物管理局批准的第一种治疗这种自身免疫性疾病的方法。
nmosd患者的免疫系统错误地攻击自身的健康细胞和蛋白质，导致视神经和脊髓受损。50%的NMOD患者由于疾病的发生而遭受永久性视力损伤或瘫痪。nmosd的一个重要原因是与aqp4蛋白结合的抗体。抗aqp4抗体与靶结合，可激活免疫系统的其它信号通路，导致中枢系统炎症和损伤。
Soliris是Alexion开发的一种C5补体抑制剂，通过抑制补体级联反应末端的C5蛋白来减轻炎症。在一些国家已被批准治疗罕见的补体相关疾病，如阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）、非典型溶血性尿毒症综合征（AHUS）和抗乙酰胆碱受体抗体阳性重症肌无力（抗ACHR+GMG）。
这项批准是基于一项涉及143名nmosd患者的临床试验结果。这些病人都携带抗aqp4抗体。结果表明，在48周的临床试验中，与安慰剂相比，索利斯减少了94%的复发率。它还减少了住院和使用皮质类固醇或血浆交换治疗急性疾病发作的需要。
“Soliris是美国食品和药物管理局批准的第一种治疗nmosd的药物，这种疾病对患者的生活有严重影响，”美国食品和药物管理局药物评估研究中心神经产品主管Billy Dunn博士说。这是FDA与药物研发公司合作的结果，以加速开发和审查nmosd疗法。我们将继续努力促进其他罕见疾病的治疗方法的发展。
