Alnylam制药公司是RNAi治疗开发领域的领先公司。Onpattro（帕蒂西兰）于2018年8月被美国和欧盟批准用于治疗成人遗传性ATTR（HATTR）患者的1期或2期多发性神经病。在发现RNAi现象后的20年里，帕特洛第一种被批准销售的RNAi药物。
最近，Alnylam宣布已经向欧洲药物管理局（EMA）提交了另一份药物Givosiran的市场许可申请（MAA）。该药是一种研究性、皮下注射RNAi疗法，靶向氨基乙酰丙酸合成酶1（ALAS1），开发用于急性肝卟啉症（AHP）的治疗。在欧盟，givosiran之前已被授予优先药物资格（PRIME）、孤儿药资格、加速评估资格，其中加速评估意味着一旦MAA获EMA受理，其审查时间将由210天缩短至150天。在美国，givosiran已被授予突破性药物资格和孤儿药资格，目前该药治疗AHP的新药申请已经提交给了FDA。
givosiran每月给药一次，可以持续降低诱导肝脏中的ALAS1水平，从而将神经毒性血红素的中间产物ALA和PBG降低到接近正常水平。通过减少这些中间产物的积累，吉沃斯伊朗有潜力预防或减少严重和危及生命的AHP攻击的发生，控制慢性症状和减轻疾病负担。Giveosiran采用Alnylam的增强稳定化学Esc-Galnac结合技术，使皮下给药更有效、更持久，具有广泛的治疗指标。
MAA提交是基于第三阶段临床研究展望的积极数据。根据今年3月公布的数据，研究达到了主要和几个次要终点。具体来说，与安慰剂相比，givosiran将复合卟啉的年发病率降低了74%。数据具有高度统计学意义（P<0.00000001）。9个次要终点中的5个（p<0.0001）获得了显著的统计结果。在这项研究中，吉沃斯伊朗具有令人鼓舞的安全性和耐受性特征，尤其是对于一种高度未满足医疗需求的疾病，如AHP。
Alnylam研发部总裁Akshay Vaishnaw说：“AHP患者经常遭受慢性疼痛和不可忍受、使人虚弱的疾病发作，可用的治疗方案有限。MAA的提交使我们更进一步向欧洲患者提供新的治疗选择。我们相信吉沃斯伊朗有潜力成为治疗AHP患者的革命性药物。我们期待与EMA密切合作，为欧洲患者及其家属提供这种创新疗法。
