美国FDA今天宣布，批准了一项补充新药申请（SNDA），DOVA制药公司是一家专注于开发和商业化高需求疾病候选药物的公司。本次扩大了doptelet（avatrombopag）的使用范围，包括治疗对先前治疗反应不足的慢性免疫性血小板减少症（itp）、成人的血小板减少症。
DOPTELET也被FDA批准用于治疗计划接受手术的慢性肝病（CLD）成年患者的血小板减少症。本周早些时候，DOVA宣布了由欧洲药物交易委员会（European Commission for Doptelet）授予的用于治疗计划接受侵入性手术的CLD成年患者严重血小板减少症的市场授权。
Dova总裁兼首席执行官David Zaccardelli博士说：“Dova很高兴向美国的患者和医生提供Doptelet，用于治疗对先前治疗反应不足的成年患者的慢性ITP。”“除了为ITP患者提供新的治疗选择外，我们预计Doptelet还将解决市场上尚未满足的重要医疗需求。我们真诚地感谢参与我们临床项目的患者和专门的研究人员，以及FDA在审查本申请过程中的合作。”
Doptelet是一种口服的、与食物一起服用的血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）。在关键3期临床阶段的研究中，在大多数患者治疗的第8天，Doptelet给药导致血小板计数至少为50000/微升，在6个月的治疗期间，其在维持血小板计数在目标范围内的疗效优于安慰剂。2期ITP临床试验以及3期临床试验CLD患者血小板减少症治疗试验提供了ITP SNDA的额外支持性疗效数据。
针对128名ITP患者和1000多名受试者的安全数据，在Doptelet临床开发项目的24项研究中，通过多种适应症进行治疗，支持了Doptelet的安全性和耐受性。
“ITP患者应与他们的临床医生合作，选择一种支持他们生活方式的治疗方法，以达到治疗ITP的最佳效果。这就是为什么有额外的治疗选择是如此重要，”血小板紊乱支持协会（一个致力于ITP患者的患者倡导组织）主席兼首席执行官卡罗琳·克鲁斯说。“我们很高兴有一种新的口服TPO-RA可用于成年ITP患者。每一种新的治疗都为我们的社区提供了更多的选择和新的希望。”
DOVA致力于使患者能够使用Doptet。DopTelet的定价将类似于其他用于治疗ITP的TPO RAS，DOVA将继续提供患者援助和共同支付计划。预计将于2019年7月中旬为ITP推出Doptelet。
DOVA还与Salix在美国建立了一个扩大的伙伴关系。从2019年7月1日起，除了胃肠科、结直肠外科和直肠科外，Salix还将有权将Doptelet的CLD适应症共同推广到肝脏和介入放射科。DOVA将继续根据这些专业产品净销售额的百分比向Salix支付佣金，这将在2019年7月1日开始的30年代中期。此外，共同促进协议延长至2023年9月。
Zaccardelli博士补充道，“与Salix的合作关系的扩大为Doptet建立了额外的动力，使Dova团队能够专注于成功发布ITP指示。作为治疗血小板减少症的日益领先者，我们致力于实现Doptelet在CLD、ITP和潜在的化疗诱导的血小板减少症（CIT）方面的巨大市场机会，我们预计在2020年上半年进行第3阶段试验的最终结果。”
关于免疫性血小板减少症（ITP）
ITP是一种罕见的自身免疫性出血性疾病，在美国约有60000名成年人受到影响。其特点是血小板数量少，导致过度瘀伤和严重出血。当症状持续12个月以上时，ITP被认为是慢性病。疲劳和抑郁通常与ITP有关，每天对严重出血的恐惧会限制患者的工作生活以及社交和休闲活动。对于ITP患者来说，找到一种无副作用或生活方式紊乱的治疗方法是另一个挑战。虽然没有治愈方法，但tpo-ras通常被用来有效地控制疾病。然而，每周皮下注射、潜在肝毒性和食物限制等因素可能是有效治疗TPO-RA的重要障碍。
