Alexion制药公司近日宣布，新英格兰医学杂志（NEJM）公布了成人AQP4阳性神经脊髓炎视觉障碍（NMOSD）患者首次使用SOLIRIS®（eculizumab）（补体抑制剂）治疗的III期PREVENT研究的阳性数据。NMOSD是中枢神经系统（CNS）的罕见且破坏性的自身免疫性炎症疾病，其特征在于突然和不可预测的复发，且每次复发都会导致残疾的逐步累积，包括失明和瘫痪，有时甚至过早死亡。不受控制的补体激活是该疾病的主要潜在机制，目前没有针对NMOSD患者的批准疗法。
PREVENT研究表明，接受SOLIRIS的患者中有97.9％在48周时没有复发，而安慰剂组的这一数据为63.2％，且显著的复发减少持续了三年时间。同时，SOLIRIS的安全性与其他临床研究中的结果一致。
NMOSD患者的免疫系统错误攻击自身的健康细胞和蛋白，导致视神经和脊髓的损伤。50%的NMOSD患者会由于疾病的不断发作，导致出现永久性视力损伤或瘫痪。导致NMOSD的重要原因之一是与AQP4蛋白结合的抗体。
美国FDA批准Alexion Pharmaceuticals公司开发的补体抑制剂Soliris（eculizumab）扩展适应症，治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）患者。
关于Soliris
Soliris是Alexion公司开发的一款C5补体抑制剂，通过抑制补体级联反应终端的C5蛋白，降低炎症反应。
Soliris已经在多个国家获得批准，用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）和抗乙酰胆碱受体抗体阳性的重症肌无力（anti-AchR+ gMG）等与补体有关的罕见病。
Soliris已经在多个国家获得批准，用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）和抗乙酰胆碱受体抗体阳性的重症肌无力（anti-AchR+ gMG）等与补体有关的罕见病。
这一批准是基于一项包含143名NMOSD患者的临床试验的结果。这些患者均携带抗AQP4抗体。试验结果表明，与安慰剂相比，在为期48周的临床试验中，Soliris能够将患者复发次数降低94%。它同时降低患者接受住院治疗和使用皮质类固醇或血浆置换治疗急性疾病发作的需求。
