在美国,Esproct于2019年2月被FDA批准用于成人和A型血友病儿童。诺和诺德由于第三方知识产权协议,到2020年将无法在美国推出ESPROCT。
Esproct是一种半衰期较长的凝血因子VIII产品,用于治疗A型血友病。与标准半衰期因子八产品相比,Esperoct在成人/青少年患者中,Esproct半衰期延长了1.6倍,在儿童中的半衰期延长了1.9倍。
根据探路者的数据,这是A型血友病最大的预先注册的临床项目。有五项前瞻性多中心临床研究,包括270例(202例成人/青少年,68例儿童)严重A型血友病(PTP)。本项目中ESPROCT的总暴露时间为80425天,相当于889年的治疗时间。所有年龄组和适应证均能很好地耐受ESPROCT,临床暴露5年以上未发现安全问题。
该项目评估了埃斯普洛特治疗成人患者、儿童患者、预防性治疗和手术止血的有效性和安全性。结果表明,Esproct可通过简单、固定的药物方案(成人和青少年每4天注射一次,儿童每3-4天注射一次),对严重的A型血友病患者提供有效的常规预防。在成人和青少年中,Esproct每四天提供50 IU/kg剂量的有效预防措施,并将中位年平均出血率(ABR)保持在1.18。此外,结果还表明,Esproct在出血事件的治疗和控制以及围手术期的处理方面同样有效。在所有的研究和年龄组中,Esproct耐受性良好,未发现安全问题。Esperoct的总体安全性与其他报告的长效FIII产品相似。
诺和诺德执行副总裁兼首席科学官Mads Krogsgaard Thomsen说:“我们很高兴得到欧盟对埃斯博特的批准,这将为血友病A患者的治疗提供一个重要的延伸。我们相信埃斯博特将为患者提供简单、固定剂量的血友病治疗,预防和治疗出血事件,从而提高生活质量。
Esproct(N8-gp)是重组凝血因子Ⅷ产物Novoeight(Turoctocockα)的糖基化形式,用于治疗A型血友病。糖基聚乙二醇可延长重组凝血因子Ⅷ的循环半衰期,从而减少静脉给药次数和出血频率。N8-gp的糖聚乙烯糖基化位点位于被Turoctock Alfa截断的B区。N8-gp是一种B域修饰的turoctocogocα,因此凝血酶激活产生的活性因子viii与激活的内源性fviii和turoctocogocα相同。
Novoeight是Turoctocco Alpha的商品名,这是Nordnord的第三代重组凝血因子VIII产品。2013年,FDA A和欧盟批准对A型血友病患者进行预防性和按需治疗。该产品采用最新的基因重组和蛋白质纯化技术。