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重磅:美国将启用CRISPR基因编辑技术来用于临床尝试治疗眼部疾病

放大字体  缩小字体 发布日期:2019-07-26   来源:药学帮   作者:药学帮   浏览次数:12
核心提示:| 导 读2019年7月26日,美国著名《Drugs》媒体官网发布信息通告:美国今年秋天,将启用CRISPR基因编辑技术用于临床试验,来尝试治

| 导 读

2019年7月26日, 美国著名《Drugs》媒体官网发布信息通告:美国今年秋天,将启用CRISPR基因编辑技术用于临床试验,来尝试治疗莱伯先天性黑内障。根据美联社报道,参加此次临床治疗实验的总共18个人,由Editas medicine和Allergan两个公司组织进行。莱伯先天性黑内障是一种罕见的遗传性眼病,患者会因为视网膜上感光细胞死亡而失明。通常,患有这种疾病的儿童出生时视力很弱,病情会随着越来越多的感光细胞死亡而恶化。医生们一致希望使用最先进的CRISPR基因编辑技术来治疗这种遗传性失明。

| 内 容

莱伯先天性黑内障是一种罕见的遗传性眼病,患者会因为视网膜上感光细胞死亡而失明。通常,患有这种疾病的儿童出生时视力很弱,病情会随着越来越多的感光细胞死亡而恶化。

莱伯先天性黑内障的出现,是因为视网膜细胞发生了基因突变。在感光细胞内,基因突变会阻碍某种酶的合成,这种酶能够从视黄素(维生素A的一种形式)中分解出一种物质,而这种物质是感光细胞检测光,并将光信号传输到大脑所必需的。

图片来源于drugs官网

医学界一直有一个宏伟但尚未实现的梦想,即用正常基因替代致病性变异或遗失基因,来治疗各种永久损伤性疾病。

2019年7月26日, 美国著名《Drugs》媒体官网发布信息通告:美国今年秋天,将启用CRISPR基因编辑技术用于临床试验,来尝试治疗莱伯先天性黑内障。

据美联社报道,此次试验将有18个人参加,由Editas medicine和Allergan两个公司组织进行

研究人员将使用一种在特定部位切割或“编辑”DNA的工具,即CRISPR基因编辑技术,尝试为儿童和成人患者提供他们所缺少的基因莱伯先天性黑内障是遗传性儿童失明最常见的原因,每10万个新生儿中约有2到3个发生。

人类体内基因编辑治疗最早可追溯到2017年底,44岁的美国男子布莱恩·马德(Brian Madeux)患有亨特氏综合征的马德在加州大学旧金山分校贝尼奥夫儿童医院接受了一次大胆的治疗:体内基因编辑。这是世界上首次通过体内基因编辑,治疗遗传疾病,此次和CAR-T等将患者细胞取出改造后回输、或是用AAV导入cDNA进行体内功能性蛋白表达的基因治疗不同,马德的治疗更为彻底,他的基因组信息将永久性改变。

马德图片来源于互联网

值得一提的是,马德此次治疗所使用的基因编辑工具是锌手指核酸酶,而非大火的“基因魔剪”CRISPR。比起“后生”CRISPR,科学家对锌手指核酸酶的研究可追溯到上世纪80年代,被认为是第一代基因编辑工具。尽管锌手指核酸酶的操作更为复杂,但由于进行定位的序列更长,进行基因编辑的精准度也更高。美国食品与药品监管局(FDA)已批准锌手指核酸酶用于人体临床试验,而CRISPR尚且未被允许。而此次所启用CRISPR基因编辑技术用于治疗莱伯先天性黑内障,属首次批准。那么基因编辑技术用于人体治疗究竟是否真的妥当?会不会进入人类基因池,长远看是弊是利?

谈到CRISPR基因编辑技术,让人不禁想到,早在去年11月,被舆论引爆的人民网一篇名为《世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿在中国诞生》的报道。文中称,“来自中国深圳的科学家贺建奎在第二届国际人类基因组编辑峰会召开前一天宣布,一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿于11月在中国健康诞生。这对双胞胎的一个基因经过修改,使她们出生后即能天然抵抗艾滋病。这是世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿,也意味着中国在基因编辑技术用于疾病预防领域实现历史性突破。

贺建奎(图片来源于互联网)

贺建奎的“基因编辑婴儿”一事在社会上掀起舆论风波,并引发了关于生物技术研究如何审批的讨论。贺建奎因“基因编辑婴儿”事件而被解除劳动合同。中国和世界多个国家的科学家陆续发声,对贺建奎所做的实验进行谴责,或者表达保留意见。他们的理由大体可以总结为:一,艾滋病的防范已有多种成熟办法,而这次基因修改使两个孩子面临巨大的不确定性。二,这次实验使人类面临风险,因为被修改的基因将通过两个孩子最终融入人类的基因池。三,这次实验粗暴突破了科学应有的伦理程序,在程序上无法接受。

基因编辑用于人体治疗,的确存在很多不确定性,争议颇多!就像始于1996年的转基因种植作物一样,争议颇多,尽管很多人反对。但现实是骨感的,如今全球转基因作物种植面积已经快速增长普及。正是由于转基因技术能明显降低种植成本、提高经济效益,转基因作物种植面积得以快速增长。2016年全球转基因作物种植面积达到1.85亿公顷,约占全球总耕地面积14%,较 1996年种植面积增长90倍以上,年复合增长率达到25%;全球种植转基因作物国家数量也由1996年6个增长至26个。

但针对基因编辑用于人体治疗,各界很多人士持有明确的反对意见的。目前就有很多科学家表示,我们不能为很少的个体“能会有”的不确定疗效,使整个人类面临风险,也希望世界各国各界慎重再慎重来使用这项技术。

 
 
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