2019年6月21日-Karyopharm Therapeutics是一家临床制药公司，专注于发现和开发针对核转运及相关靶标的首创新型疗法，用于治疗癌症及其他重大疾病。最近。在瑞士卢加诺召开的国际恶性淋巴瘤会议上，该公司公布了针对抗癌药物Selincer治疗弥漫性侵袭性淋巴瘤的IIB阶段SADAL研究的最新数据。
本研究评估了Selincer治疗复发性或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的疗效和安全性，这些患者至少接受过两种多药方案，不适合移植治疗（包括大剂量化疗加上干细胞拯救治疗和car-t治疗）。
根据独立中央放射学委员会的裁决，127名患者可以进行缓解评估。结果表明：（1）36例患者经Selincer治疗后缓解，总缓解率（ORR）为28.3%。其中13例完全缓解（CR），23例部分缓解（PR）。11例患者病情稳定，疾病控制率为37.0%。（2）在DLBCL患者的生发中心B细胞（GCB）和非生发中心B细胞（非GCB）亚型中，Selincer均表现出深度和持久的缓解：59个GCB亚型中的ORR为33.9%，63个非GCB亚型中的ORR为20.6%，5个非GCB亚型未被分类，包括1个CR和2个PR。（3）在CR或PR患者中，在病情实现CR或PR的患者中，中位缓解持续时间（DOR）为9.2个月；接受selinexor治疗后，患者病情倾向于很快发生缓解。（4）整个患者群的中位总生存期（OS）为9.0个月；CR或PR患者的中位总生存期尚未达到；Selincer治疗进展或无反应的患者的中位总生存期（OS）为4.1个月，与复发或难治患者的预期不良预后一致。
所有127名患者均纳入安全性分析。最常见的治疗相关不良事件（TRAE）是细胞减少、胃肠道和全身症状，这些症状通常是可逆的，并通过剂量调整和/或标准支持护理进行管理。最常见的非血液学不良事件是恶心（52.8%）、疲劳（37.8%）和厌食（34.6%）, 主要事件为1级和2级。如预期，最常见的3级和4级不良事件是血小板减少（39.4%）、中性粒细胞减少（20.5%）和贫血（13.4%），与临床结果无关。
Karyopharm的总裁兼首席科学官Sharon Shacham博士说：“单用Selincer口服药，对于以前接受过两种或更多治疗，但没有资格接受移植或Car-T治疗，且治疗选择非常有限的DLBCL患者，仍然显示出令人鼓舞的缓解率。我们期待与美国和欧洲监管机构分享这些数据，并计划寻求Selincer的监管批准，作为难治性DLBCL患者的新治疗方案。
